Наука

Генетические ножницы: тот самый случай, когда нужно семь раз отмерить, прежде чем один раз отрезать

Насколько опасен инструмент, создательницы которого были удостоены Нобелевской премии по химии за 2020 год
Исследовательницы создали так называемые генетические ножницы. Ими можно вырезать из молекулы ДНК отдельные участки и вставлять их в другие места

Исследовательницы создали так называемые генетические ножницы. Ими можно вырезать из молекулы ДНК отдельные участки и вставлять их в другие места

Фото: Shutterstock

Лауреатами Нобелевской премии 2020 года по химии стали Эммануэль Шарпентье (Emmanuelle Charpentier) и Дженифер Дудна (Jennifer Doudna). Самая престижная в мире научная награда присуждена «за развития метода редактирования генома». Исследовательницы создали так называемые генетические ножницы - CRISPR/Cas9. Ими можно вырезать из молекулы ДНК отдельные участки и вставлять их в другие места, редактируя тем самым ДНК и, соответственно, меняя те особенности организма, которые определяла изначальная – неотредактированная - последовательность нуклеотидов.

Разумно ли поощрять подобные попытки вмешаться в «божий промысел»?

На этот и другие вопросы отвечает Галина Павлова - доктор биологических наук, заведующая кафедрой медицинской генетики Первого Московского государственного медицинского университета имени И. М. Сеченова.

- Премия присуждена абсолютно заслуженно, - говорит Галина Валериевна. - Соглашусь с мнением Нобелевскго комитета, представители которого подчеркнули: «Метод CRISPR/Cas9 произвел революцию в молекулярных науках, открыл новые возможности для селекции растений, внес свой вклад в инновационные методы лечения рака и может воплотить мечту об излечении наследственных болезней».

Значимые исследования? Да. Полезные? Конечно. И вполне себе революционные. Другое дело, что их надо продолжать и продолжать, проверять и перепроверять. Чтобы второпях не навредить «генетической кройкой и шитьем». Как это случилось в свое время с переливанием крови. Много людей погибло, прежде чем создатели того революционного метода и их последователи разобрались кому какую кровь можно переливать.

Эммануэль Шарпентье и Дженифер Дудна - женщины, получившие Нобелевскую премию по химии за 2020 год. Это они изобрели генетические ножницы

Эммануэль Шарпентье и Дженифер Дудна - женщины, получившие Нобелевскую премию по химии за 2020 год. Это они изобрели генетические ножницы

Фото: REUTERS

- А что в этих ножницах не доделано?

- Много чего. Нужны лабораторные исследования, эксперименты на животных, формализованные доклинические испытания в конце концов. Необходимо убедиться, насколько точен сам метод и в самом ли деле ли гораздо лучше других, например, TALEN. Кстати, в научном мире это понимают. Известно, что коллеги осудили поспешность китайского ученого Хе Цзянькуя, который посредством CRISPR/Cas9 отредактировал ген CCR5 у человеческих эмбрионов. Нарушение в нем приводит к невосприимчивости организма к ВИЧ-инфекции.

В итоге родилось две девочки - близнецы. Была, информация, что на свет появилась еще одна пара отредактированных близнецов. Что тут плохого? Испытания непроверенного метода на человеке – это нарушение этических норм. К тому же отсутствовала оценка безопасности метода. Ученого осудили. Чем дело кончилось, не известно. О судьбе близнецов, никто ничего не сообщает. Равно, как и о том, удалось ли Цзянькую задуманное.

- У нас в таких случаях говорят: «Семь раз отмерь – один раз отрежь».

- Для генетических ножниц пословица как нельзя актуальна.

- Генетические ножницы иначе называют генетическим редактором. Но разве можно редактировать «текст», который и прочесть-то не всегда получается? Говоря прямо, в геноме человека, на который мы нацеливаем эти ножницы, еще много «белых пятен».

- В этом смысле генетический редактор – это перспективный инструмент генетических инженеров будущего. Возможно, ближайшего. Рано или поздно ученые прояснят геном человека до мельчайших подробностей, разберутся какие гены за что отвечают. И будут действовать ножницами, как сейчас хирурги скальпелями.

- Действительно ли изобретение нынешних лауреатов «может воплотить мечту об излечении наследственных болезней», как обещают в Нобелевском комитете?

- Надежда есть. Но пока метод эффективно применим к тем унаследованным недугам, которые обусловлены точечными нарушениями в каком-нибудь одном гене. Это так называемые моногенные заболевания. Их мало, например, муковисцидоз. А в большинстве случаев заболевания человека имеют полигенную первопричину, то есть при одинаковой симптоматике поломка может быть в разных генах. Как тогда найти нарушение? Необходима персонализированная медицина. К тому же сейчас мы говорим о возможностях отредактировать только эмбрион, а не нарушение у взрослого человека. Одно слово, редактирование – это мечта, которую предстоит еще воплотить.

- Будем оптимистами. И представим, что генетики во всем разберутся, а сами «ножницы» доведут до совершенства. Не возникнет ли соблазн отредактировать здорового человека? Наделить его какими-нибудь сверхъестественными способностями? Например, зрением, как у орла или нюхом, как у собаки?

- Соблазн возникнет обязательно. Вместе с ожесточенными спорами о том, что этично, а что недопустимо. Наверняка появятся законодательные ограничения – как минимум, некие границы дозволенности. Хотя бы для того, чтобы ученые не ставили эксперименты на людях и не наплодили каких-нибудь кошмарных химер. Особенно потенциально опасных для человечества. Даже в научных целях.

Впрочем, ограничения – самые суровые, конечно, будут обходить. Найдут способы, если редактирование генома перестанет быть рискованным экспериментальным мероприятием и начнет приносить отредактированным ощутимые преимущества. Как, к примеру, косметические операции. Их давно не боятся ни хирурги, ни оперируемые.

- А может быть, стоит уже сейчас запретить? Загодя. От греха, что называется.

- Думаю, не стоит. Во-первых, научный поиск не остановить. Во-вторых, в генетических ножницах, как и во многих других достижениях ученых, есть свои плюсы и минусы. Но плюсов я вижу гораздо больше. Да и сами исследования действительно революционные.

СПРАВКА «КОМСОМОЛКИ»

Пусть поживут всего 7 дней

В 2015 году доктор Кэти Ниакан (Kathy Niakan) из Института Фрэнсиса Крика (Лондон) и ее коллеги подали заявку на проведение экспериментов с человеческими эмбрионами. Собрались их редактировать. Через год регулирующий орган - Управление по фертилизации и эмбриологии человека (Human Fertility and Embryology Authority, HFEA) - заявку удовлетворил. Но ученых обязали остановить развитие «подопытных эмбрионов»», то есть оплодотворенных человеческих яйцеклеток, максимум, через 7 дней. При этом число размножившихся клеток не должно превышать 250.

И конечно, яйцеклетки и сперматозоиды, которые предоставят доноры, участвующие в программах экстракорпорального оплодотворения (ЭКО), ни в коем случае не должны попасть в организм потенциальных матерей.

Цель экспериментов: сделать процедуру ЭКО эффективнее и снизить до минимума выкидыши. Для этого необходимо выявить гены, которые наиболее активны в первые дни развития эмбриона. А выявить их, по словам ученых, можно, отключая или удаляя то один, то другой и наблюдая, какие изменения происходят в зародыше.

Цель благая, но ограничения существенные, хотя и не такие, чтобы прекратить исследования. Они продолжаются с помощью генетических ножниц.

Подробнее – в нашем материале.